AS Setujui Dua Terapi Gen untuk Penyakit Sel Sabit

Regulator obat-obatan Inggris menyetujui terapi gen yang menggunakan CRISPR bulan lalu, namun otorisasi pada hari Jumat ini adalah yang pertama di Amerika Serikat.

Dalam pengobatan ini, sel induk darah pasien dimodifikasi melalui pengeditan genom menggunakan teknologi CRISPR - kemudian ditransplantasikan kembali ke tubuh pasien.

Sel induk darah yang dimodifikasi meningkatkan produksi hemoglobin janin (HbF), yang membantu pengiriman oksigen dan mencegah "sabit" sel darah merah.

Selama uji klinis, 29 dari 31 pasien tidak mengalami "krisis nyeri" setidaknya selama satu tahun selama periode tindak lanjut selama dua tahun.

Efek sampingnya antara lain sariawan, mual, sakit perut, dan muntah.

"Terapi gen menjanjikan pengobatan yang lebih tepat sasaran dan efektif, terutama bagi individu dengan penyakit langka yang pilihan pengobatannya terbatas," kata Nicole Verdun, direktur Kantor Produk Terapi FDA.

Studi tindak lanjut akan dilakukan selama 15 tahun, katanya, dengan pemantauan lebih lanjut direncanakan untuk sisa hidup pasien.

Para ilmuwan juga mengembangkan metode untuk memperbaiki gen di organ besar, termasuk otak, yang berpotensi membuka jalan bagi pengobatan penyakit mematikan seperti distrofi otot dan penyakit Huntington.