Pengeditan Gen Mampu Turunkan Kolesterol Jahat dan Trigliserida

Desain Studi

Studi dilakukan antara Juni 2024 hingga Agustus 2025 di enam lokasi di Australia, Selandia Baru, dan Inggris Raya. Sebanyak 15 partisipan berusia 31 hingga 68 tahun dengan kadar LDL dan trigliserida tinggi yang tidak terkontrol mengikuti uji coba ini.

Terapi diberikan dalam satu kali infus intravena dengan dosis bertingkat antara 0,1 hingga 0,8 mg/kg, setelah pasien menerima pra-perawatan berupa kortikosteroid dan antihistamin untuk meminimalkan potensi reaksi imun.

Pada dosis tertinggi, CTX310 mampu menurunkan LDL dan trigliserida rata-rata sekitar 50%. Efek ini dinilai sangat signifikan untuk ukuran studi tahap awal.

Dari sisi keamanan, tiga peserta mengalami efek samping ringan seperti nyeri punggung dan mual yang dapat ditangani dengan pengobatan standar. Satu peserta yang sebelumnya memiliki enzim hati tinggi mengalami peningkatan sementara enzim hati, namun kondisi tersebut kembali normal dalam beberapa hari tanpa intervensi tambahan.

Semua peserta dipantau setidaknya selama 60 hari, dan akan terus dimonitor selama satu tahun penuh. Selain itu, sesuai pedoman otoritas regulasi seperti FDA, terapi pengeditan gen memerlukan pemantauan keamanan jangka panjang hingga 15 tahun untuk memastikan tidak ada dampak tertunda.

“Yang penting, tidak ada kejadian keamanan serius yang terkait dengan CTX310. Namun ini adalah studi kecil dengan durasi relatif singkat. Kita harus tetap berhati-hati dan melanjutkan evaluasi keamanan dalam studi yang lebih besar,” tegas Dr. Laffin.

Langkah Berikutnya

Studi Fase 2 direncanakan dimulai pada 2026 dengan melibatkan populasi pasien yang lebih luas dan masa observasi lebih panjang. Uji lanjutan ini akan menjadi penentu apakah terapi pengeditan gen benar-benar dapat menjadi alternatif revolusioner dalam pengobatan gangguan lipid.

Penelitian ini didanai oleh CRISPR Therapeutics AG yang berbasis di Zug, Swiss.

Jika hasil jangka panjang tetap konsisten, terapi berbasis CRISPR berpotensi menjadi tonggak baru dalam kardiologi preventif  bukan sekadar mengontrol kolesterol dengan obat rutin, melainkan memperbaiki akar genetik penyebabnya melalui satu kali intervensi presisi. hay