AS Setujui Pengobatan Terapi Gen untuk Hemofilia

WASHINGTON - Raksasa farmasi Pfizer telah menerima persetujuan Amerika Serikat untuk terapi gen terhadap penderita hemofilia, kelainan pembekuan darah yang langka dan diturunkan, kata perusahaan itu pada Jumat (26/4).

Beqvez, yang diberikan sebagai infus intravena tunggal, pada uji klinis terhadap 45 orang, terbukti lebih baik dalam mencegah pendarahan pada orang dewasa dengan hemofilia B sedang hingga berat dibandingkan dengan infus reguler protein yang mendorong pembekuan, yang disebut protein faktor IX (FIX).

Standar perawatan saat ini rumit, memerlukan infus hingga beberapa kali per minggu.

"Banyak orang dengan hemofilia B berjuang melawan komitmen dan gangguan gaya hidup akibat infus FIX reguler, serta episode pendarahan spontan, yang dapat menyebabkan kerusakan sendi dan masalah mobilitas yang menyakitkan," kata Adam Cuker, direktur Program Tromobosis dan Hemofilia Komprehensif, Universitas Pennsylvania dalam pernyataan Pfizer.

"Perawatan satu kali dengan BEQVEZ berpotensi menjadi transformatif bagi pasien yang tepat dengan mengurangi beban medis dan pengobatan dalam jangka panjang."

Terapi ini umumnya dapat ditoleransi dengan baik tetapi efek samping yang umum adalah peningkatan enzim hati, suatu tanda peradangan hati yang tidak disertai gejala luar. Namun, pasien disarankan untuk menghindari alkohol hingga satu tahun setelah pengobatan, untuk mencegah kerusakan hati.

Pasien akan ditindaklanjuti untuk mengumpulkan lebih banyak data hingga 15 tahun.

Terapi genetik Pfizer menargetkan hemofilia B, bentuk kondisi paling umum kedua, yang terutama menyerang pria. Lebih dari 38.000 orang di seluruh dunia hidup dengan hemofilia B, menurut Federasi Hemofilia Dunia.

Ia bekerja dengan menginfeksi tubuh dengan virus, dimodifikasi menjadi tidak berbahaya, yang mengirimkan salinan fungsional gen faktor IX ke sel-sel hati, memerintahkan mereka untuk memproduksi protein yang mendorong pembekuan yang tidak dimiliki pasien.

Obat ini mendapat persetujuan dari Kanada pada bulan Januari dan sedang menunggu peninjauan oleh Badan Obat Eropa.

Muncul dengan daftar harga yang lumayan 3,5 juta dollar AS. Namun juru bicara Pfizer mengatakan biaya bagi mereka yang memiliki asuransi kemungkinan akan lebih rendah. Sebagai perbandingan, biaya tahunan pengobatan saat ini "mungkin lebih dari 600.000 dollar dan mencapai 1,1 juta dollar," sedangkan Beqvez hanya dosis satu kali.