Pengeditan Dasar Sel-T Sembuhkan Leukemia

Jangka Panjang

Selanjutnya menghapus "bendera" kedua yang disebut CD52. Hal ini membuat sel yang telah diedit, tidak terlihat oleh beberapa obat kuat yang diberikan kepada pasien selama proses pengobatan. Menambahkan Chimeric Antigen Receptor (CAR) yang mengenali reseptor sel-T CD7 pada sel T leukemia. Sel-sel dipersenjatai melawan CD7 dan mengenali serta melawan leukemia sel-T.

Profesor Qasim menerangkan, pengeditan dasar melibatkan perubahan pada satu huruf kode DNA untuk mengubah sinyal dan menghentikan ekspresi gen, tanpa harus memotong kromosom. "Ini bekerja sangat baik untuk merekayasa sel-T," papar dia.

Uji klinis untuk pengobatan ini masih terbuka dan bertujuan untuk merekrut hingga 10 pasien NHS dengan leukemia sel-T. Para dokter telah kehabisan semua pilihan pengobatan konvensional, yang dirujuk oleh spesialis leukemia anak-anak NHS.

Pasien dirawat di Departemen Transplantasi Sumsum Tulang di GOSH di bawah pengawasan tim BMT/CART/Hematologi. Setiap pasien yang memenuhi syarat untuk menerima perawatan di bawah NHS dan tertarik dengan uji coba ini harus menghubungi penyedia layanan kesehatan spesialis mereka.

Jika terbukti sukses secara luas, tim berharap dapat ditawarkan kepada lebih banyak anak dan lebih awal dalam perjalanan pengobatan mereka ketika mereka tidak terlalu sakit. Dengan dana tambahan, mereka juga berharap dapat menyediakannya untuk orang dewasa di masa mendatang.

"Teknologi itu sendiri juga dapat memiliki aplikasi yang luas untuk koreksi kondisi warisan tertentu. Seiring dengan matangnya teknologi dan terbukti aman, itu dapat diterapkan secara luas, meskipun perlu ada pengujian hati-hati dan studi jangka panjang," kata Profesor Qasim.

Sel-sel tersebut diproduksi sebagai bagian dari program penelitian lama yang dipimpin oleh Profesor Qasim di UCL Great Ormond Street Institute of Child Health. Berkat pendanaan awal dari Great Ormond Street Hospital Children's Charity (GOSH Charity), Profesor Qasim telah menjadi perintis dalam mengembangkan perawatan sel T CAR baru menggunakan teknik pengeditan gen yang inovatif. hay/I-1