Suntikan Terapi Gen Dapat Kembalikan Fungsi Pendengaran

Tak Ada Reaksi Merugikan

Hasilnya juga menunjukkan bahwa pengobatan tersebut aman dan dapat ditoleransi dengan baik. Reaksi merugikan yang paling umum adalah penurunan jumlah neutrofil, sejenis sel darah putih. Tidak ada reaksi merugikan yang serius yang dilaporkan dalam periode tindak lanjut selama 6 hingga 12 bulan.

“OTOF hanyalah permulaan,” kata Dr. Duan. “Kami dan peneliti lain memperluas pekerjaan kami ke gen lain yang lebih umum yang menyebabkan ketulian, seperti GJB2 dan TMC1. Gen-gen ini lebih rumit untuk diobati, tetapi penelitian pada hewan sejauh ini telah memberikan hasil yang menjanjikan. Kami yakin bahwa pasien dengan berbagai jenis ketulian genetik suatu hari nanti akan dapat menerima pengobatan,” ­tambahnya.

Penelitian ini dilakukan bekerja sama dengan sejumlah lembaga, termasuk Rumah Sakit Zhongda, Universitas Tenggara, Tiongkok, dan dibiayai oleh beberapa program penelitian Tiongkok dan Otovia Therapeutics Inc., perusahaan yang telah mengembangkan terapi gen dan yang mempekerjakan banyak peneliti yang terlibat dalam penelitian ini.

Teknologi terapi gen dan penyuntingan genom semakin banyak dilaporkan dalam berita dan dibahas dalam literatur medis. Teknologi terapi gen dan penyuntingan genom ini merevolusi pengobatan beberapa kondisi gen tunggal ini.

Ada ribuan kondisi genetik langka, dengan banyak yang disebabkan oleh varian yang diketahui dalam gen tunggal. Teknologi modern ini memungkinkan untuk mengobati beberapa kondisi genetik ini di sumbernya, baik dengan menyediakan varian gen yang tidak patogen (tidak menyebabkan penyakit) atau dengan memodifikasi salinan patogen yang ada.

Terapi Gen

Laman National Health Service (NHS) menjelaskan, terapi gen adalah pengobatan yang memodifikasi genom sel tertentu untuk mengobati atau mencegah kondisi atau penyakit genetik.

Ada beberapa cara terapi gen dapat dilakukan, metode yang umum adalah menggunakan sistem pengiriman virus yang disebut vektor virus.

Jenis terapi gen ini mengirimkan salinan fungsional dari satu gen ke dalam sel-sel organ atau jaringan target. Ia bekerja dengan mengemas gen fungsional ke dalam virus, seperti virus adeno-associated atau lentivirus. Kemudian virus mengirimkan gen yang dikemas ke dalam genom pasien.

Meskipun jenis terapi gen ini telah banyak berhasil kini ada beberapa terapi gen yang disetujui untuk jenis ini yang tersedia bagi pasien ada keterbatasannya. Salah satu kesulitannya adalah genom virus umumnya lebih kecil daripada beberapa gen manusia.

Ini berarti paket virus tidak dapat masuk ke dalam gen manusia yang lebih panjang, yang panjangnya bisa mencapai ribuan kilobase. Lebih jauh lagi, banyak virus dapat memasukkan materi genetiknya ke dalam DNA inang di lokasi yang tampaknya acak. Jika ini terjadi, hal itu dapat mengganggu gen yang bukan target, yang berpotensi membahayakan pasien. hay