Terapi Gen Baru Pulihkan Pendengaran Anak Hingga 90 Persen

Sebaliknya, terapi gen baru kemungkinan akan menjadi pengobatan sekali saja dan memperbaiki masalah mendasar yang menyebabkan ketulian: gen OTOF yang rusak. Dengan menggunakan virus yang tidak berbahaya sebagai kendaraan pengiriman, terapi ini mendistribusikan salinan OTOF yang berfungsi ke telinga bagian dalam, sehingga memulihkan fungsi sel rambut.

Dalam uji coba sebelumnya dengan 11 anak, terapi tersebut aman dan efektif, dengan sebagian besar anak menunjukkan peningkatan pendengaran yang signifikan. Namun, uji coba tersebut hanya berlangsung beberapa bulan, sehingga menimbulkan pertanyaan tentang berapa lama peningkatan tersebut bertahan dan apakah efek samping dapat muncul di kemudian hari. Para peneliti juga mempertanyakan apakah pengobatan tersebut dapat bermanfaat bagi pasien yang lebih tua.

“Ini adalah tiga pertanyaan utama: durasi, keamanan, dan populasi pasien,” ucapnya Chen. “Studi saat ini benar-benar menjawab pertanyaan-pertanyaan tersebut,” lanjutnya.

Uji coba baru ini melibatkan 39 anak dan remaja, berusia 9 bulan hingga 18 tahun, dan tiga orang dewasa berusia 20-an dan 30-an. Sebagian besar mendapatkan terapi gen hanya di satu telinga, karena banyak yang saat ini atau sebelumnya memiliki implan koklea di telinga lainnya. Enam peserta mendapatkan perawatan di kedua telinga.

Tidak ada efek samping serius yang terlihat pada pasien mana pun, meskipun beberapa mengalami peningkatan atau penurunan sementara pada jenis sel imun tertentu. Beberapa mengalami vertigo ringan, dan satu mengalami peradangan pada telinga bagian dalam.

Bagi sebagian besar dari 38 peserta yang merespons pengobatan, pendengaran mereka mulai membaik dalam beberapa minggu dan kemudian terus meningkat seiring waktu. Tim memiliki data dua tahun pada 15 telinga yang diobati, 100% di antaranya dapat mendeteksi percakapan dan 60% dapat mendeteksi bisikan.

Secara umum, peserta di bawah 18 tahun mengalami peningkatan yang lebih besar daripada orang dewasa. Menariknya, satu faktor yang tampaknya terkait dengan tingkat pemulihan pendengaran adalah kondisi sel rambut luar peserta, yang berbeda dari sel rambut dalam. Sel-sel ini bertindak sebagai penguat, meningkatkan gerakan gendang telinga sebagai respons terhadap suara, jelas Chen. 

Pada orang yang telah mengalami gangguan pendengaran dalam waktu lama, fungsi sel-sel ini dapat menurun, dan itu dapat memengaruhi seberapa banyak pendengaran yang dapat mereka peroleh kembali melalui terapi, sarannya. Tetapi gagasan ini memerlukan penelitian lebih lanjut. Para peserta yang pendengarannya membaik juga memperoleh persepsi ucapan yang lebih baik. hay