Tidak Lagi Memerlukan Transfusi Darah

Terapi pengobatan yang dikenal sebagai Casgevy (exagamgglogene autotemcel) yang menggunakan alat pengeditan gen CRISPR yang revolusioner, dilakukan dengan memodifikasi sel induk dari sumsum tulang pasien. Dengan demikian hal untuk menghindari kesulitan yang dialami selama ini yaitu mendapatkan donor yang cocok.

"Memodifikasi sel induk dari sumsum tulang pasien menghindari masalah yang terkait dengan kompatibilitas kekebalan, yaitu mencari donor yang cocok dengan pasien dan mengikuti imunosupresi, dan menghasilkan penyembuhan penyakit yang sebenarnya, bukan pengobatan," kata Alena Pance, dosen senior genetika di Universitas Hertfordshire, dikutip dari The National Health Service (NHS).

Casgevy dirancang untuk bekerja dengan mengedit gen dalam sel induk sumsum tulang pasien secara tepat untuk memungkinkan produksi hemoglobin yang berfungsi. Perawatan ini melibatkan mobilisasi sel induk dari sumsum tulang dan mengumpulkannya dari darah pasien.

Teknologi pengeditan gen CRISPR kemudian digunakan di laboratorium gunting molekuler memotong untaian DNA di lokasi tertentu, yang pada dasarnya menonaktifkan gen yang rusak. Sel-sel yang diedit kemudian dimasukkan kembali ke pasien, memungkinkan tubuh memproduksi hemoglobin yang berfungsi.

Dalam dua uji klinis global Casgevy kepada 28 dari 29 pasien penderita penyakit sel sabit, bebas dari nyeri parah dan 39 dari 42 pasien thalasemia beta tidak lagi memerlukan transfusi darah setidaknya selama satu tahun.
Halaman Selanjutnya....