Turunkan Kolesterol Tinggi Karena Kelainan Genetik dengan Sel Punca

Jalur Baru

Singkatnya, Duncan Lab menciptakan sistem yang ampuh untuk memodelkan penyakit kompleks dan menguji senyawa terapeutik baru. Tim mengidentifikasi kelas senyawa baru yang secara efektif menurunkan kolesterol, trigliserida, dan apoB. Yang penting, obat-obatan ini bekerja secara independen dari jalur LDLR, yang menjadi target terapi tradisional, dan menawarkan terapi baru untuk pasien dengan hiperkolesterolemia familial

“Menunjukkan bahwa Anda dapat menggunakan sel punca manusia ini sebagai sistem untuk memodelkan penyakit, menyelesaikan proses penemuan obat, dan menemukan obat yang berpotensi digunakan untuk mengobati pasien – itulah lambang pengobatan yang dipersonalisasi,” kata Duncan. “Ini menunjukkan bahwa ada cara yang sangat layak untuk melakukan penemuan obat menggunakan sistem manusia.”

Menuju Penemuan Obat

Meskipun pekerjaan yang dilakukan MUSC menjanjikan, masih ada pekerjaan yang harus dilakukan. Menurut Duncan obat untuk ditargetkan dengan yang memiliki mekanisme untuk menurunkan kadar kolesterol menjadi prioritas.

“Menemukan target obat dan menunjukkan mekanisme kerjanya adalah prioritas mutlak,” tambah Duncan.

Mempelajari cara kerja obat merupakan langkah penting berikutnya dan dapat mengidentifikasi protein penting lainnya yang dapat ditargetkan dengan obat lain. Pertanyaan penting lainnya adalah bagaimana senyawa ini berinteraksi dengan terapi konvensional, seperti statin.  hay