Pendengaran Balita di Inggris Pulih Setelah Terapi Gen yang Inovatif

Dia mengatakan hal ini terjadi setelah kerja keras selama puluhan tahun dan menandai "era baru dalam pengobatan orang tuli".

Gadis kecil dari Oxfordshire di Inggris tengah selatan ini memiliki bentuk genetik neuropati pendengaran, yang disebabkan oleh gangguan impuls saraf yang berjalan dari telinga bagian dalam ke otak.

Neuropati pendengaran dapat disebabkan oleh kesalahan pada gen OTOF, yang bertanggung jawab membuat protein yang disebut otoferlin. Hal ini memungkinkan sel-sel di telinga berkomunikasi dengan saraf pendengaran.

Untuk mengatasi kesalahan tersebut, terapi gen "era baru" dari Regeneron mengirimkan salinan gen yang berfungsi ke telinga.

Bance mengatakan bahwa setelah operasi pada bulan September lalu, pendengaran Opal sekarang "mendekati normal" dan diharapkan adanya perbaikan lebih lanjut.
Halaman Selanjutnya....