AS Setujui Pengobatan Terapi Gen untuk Hemofilia

WASHINGTON - Raksasa farmasi Pfizer telah menerima persetujuan Amerika Serikat untuk terapi gen terhadap penderita hemofilia, kelainan pembekuan darah yang langka dan diturunkan, kata perusahaan itu pada Jumat (26/4).

Beqvez, yang diberikan sebagai infus intravena tunggal, pada uji klinis terhadap 45 orang, terbukti lebih baik dalam mencegah pendarahan pada orang dewasa dengan hemofilia B sedang hingga berat dibandingkan dengan infus reguler protein yang mendorong pembekuan, yang disebut protein faktor IX (FIX).

Standar perawatan saat ini rumit, memerlukan infus hingga beberapa kali per minggu.

"Banyak orang dengan hemofilia B berjuang melawan komitmen dan gangguan gaya hidup akibat infus FIX reguler, serta episode pendarahan spontan, yang dapat menyebabkan kerusakan sendi dan masalah mobilitas yang menyakitkan," kata Adam Cuker, direktur Program Tromobosis dan Hemofilia Komprehensif, Universitas Pennsylvania dalam pernyataan Pfizer.

"Perawatan satu kali dengan BEQVEZ berpotensi menjadi transformatif bagi pasien yang tepat dengan mengurangi beban medis dan pengobatan dalam jangka panjang."
Halaman Selanjutnya....