AS Setujui Pengobatan Terapi Gen untuk Hemofilia

Terapi ini umumnya dapat ditoleransi dengan baik tetapi efek samping yang umum adalah peningkatan enzim hati, suatu tanda peradangan hati yang tidak disertai gejala luar. Namun, pasien disarankan untuk menghindari alkohol hingga satu tahun setelah pengobatan, untuk mencegah kerusakan hati.

Pasien akan ditindaklanjuti untuk mengumpulkan lebih banyak data hingga 15 tahun.

Terapi genetik Pfizer menargetkan hemofilia B, bentuk kondisi paling umum kedua, yang terutama menyerang pria. Lebih dari 38.000 orang di seluruh dunia hidup dengan hemofilia B, menurut Federasi Hemofilia Dunia.

Ia bekerja dengan menginfeksi tubuh dengan virus, dimodifikasi menjadi tidak berbahaya, yang mengirimkan salinan fungsional gen faktor IX ke sel-sel hati, memerintahkan mereka untuk memproduksi protein yang mendorong pembekuan yang tidak dimiliki pasien.

Obat ini mendapat persetujuan dari Kanada pada bulan Januari dan sedang menunggu peninjauan oleh Badan Obat Eropa.
Halaman Selanjutnya....