Terapi Casgevy, Harapan Bagi Penderita Sel Sabit dan Thalasemia Beta

Teknik pengeditan genclustered regularly interspaced short palindromic repeatsatau CRISPR-Cas9 memungkinkan para ilmuwan membuat perubahan yang sangat tepat pada DNA. Penemunya, Emmanuelle Charpentier dan Jennifer A Doudna, yang telah memenangkan anugerah Nobel bidang kimia pada 2020, dinilai cukup berhasil untuk menangani masalah genetik.

Kemajuan Besar

Casgevy bukanlah pil atau suntikan sederhana. Perawatan yang dibuat oleh Vertex Pharmaceuticals ini dilakukan dengan mengambil sel induk dari sumsum tulang pasien dan mengedit gen dalam sel di laboratorium.

MHRA menyebutkan, pasien kemudian harus menjalani perawatan pengkondisian, yang dapat melibatkan obat penekan kekebalan, radioterapi atau kemoterapi. Tujuannya untuk mempersiapkan sumsum tulang sebelum sel-sel yang dimodifikasi dimasukkan kembali ke pasien.
Halaman Selanjutnya....