Terapi Sel Punca Baru Dapat Perbaiki Kerusakan Kornea Permanen

Prosedur yang disebut CALEC berhasil memulihkan permukaan kornea dan meningkatkan penglihatan. Dari 14 pasien yang menjalani uji klinis 90 persen mengalami pemulihan permukaan kornea dan meningkatkan penglihatan.

Kornea adalah lapisan mata terluar yang bening. Batas luarnya, limbus, mengandung sejumlah besar sel induk sehat yang disebut sel epitel limbal, yang menjaga permukaan mata tetap halus. Ketika seseorang menderita cedera kornea, seperti luka bakar kimia, infeksi, atau trauma lainnya, sel epitel limbal dapat terkuras, yang tidak akan pernah dapat beregenerasi.

Kekurangan sel induk limbal yang diakibatkannya membuat permukaan mata rusak secara permanen sehingga tidak dapat menjalani transplantasi kornea, standar perawatan terkini untuk rehabilitasi penglihatan. Orang dengan cedera ini sering mengalami nyeri terus-menerus dan kesulitan penglihatan.

Prosedur perawatan disebut sel epitel limbal autologus yang dibudidayakan (called cultivated autologous limbal epithelial cells/CALEC), dikembangkan di Mass Eye and Ear, anggota sistem perawatan kesehatan Mass General Brigham dapat mengatasi gangguan tersebut.

Prosedur CALEC melibatkan pengambilan sel punca dari mata yang sehat, mengembangkannya menjadi cangkokan selama beberapa minggu, kemudian mencangkokkannya ke mata pasien yang rusak. Prosedur inovatif ini dikembangkan untuk membantu orang dengan cedera seperti luka bakar kimia yang menyebabkan defisiensi sel punca limbal yang tidak dapat dipulihkan.

Prosedur inovatif tersebut terdiri dari pengambilan sel punca dari mata yang sehat melalui biopsi, mengembangkannya menjadi cangkok jaringan seluler dalam proses pembuatan baru yang memakan waktu dua hingga tiga minggu, dan kemudian mencangkokkan cangkok tersebut melalui pembedahan ke mata dengan kornea yang rusak.

“Uji coba pertama kami pada empat pasien menunjukkan bahwa CALEC aman dan perawatannya memungkinkan,” kata peneliti utama Ula Jurkunas, MD, direktur asosiasi Layanan Kornea di Mass Eye and Ear dan profesor Oftalmologi di Harvard Medical School.

“Sekarang kami memiliki data baru yang mendukung bahwa CALEC lebih dari 90 persen efektif dalam memulihkan permukaan kornea, yang membuat perbedaan yang berarti pada individu dengan kerusakan kornea yang dianggap tidak dapat diobati,” tambahnya,

Para peneliti menunjukkan CALEC memulihkan kornea secara menyeluruh pada 50% peserta pada kunjungan 3 bulan mereka dan tingkat keberhasilan total meningkat menjadi 79% dan 77% pada kunjungan 12 dan 18 bulan mereka.

Dengan dua peserta memenuhi definisi keberhasilan parsial pada 12 dan 18 bulan, keberhasilan CALEC secara keseluruhan adalah 93 persen dan 92 persen pada 12 dan 18 bulan. Tiga peserta menerima transplantasi CALEC kedua, salah satunya mencapai keberhasilan total pada kunjungan akhir studi.

Analisis tambahan tentang dampak CALEC pada penglihatan menunjukkan berbagai tingkat perbaikan ketajaman visual pada semua 14 pasien. CALEC menunjukkan profil keamanan yang tinggi, tanpa kejadian serius yang terjadi pada mata donor atau penerima.

Satu kejadian buruk, infeksi bakteri, terjadi pada satu peserta, delapan bulan setelah transplantasi karena penggunaan lensa kontak kronis. Kejadian buruk lainnya bersifat ringan dan cepat teratasi setelah prosedur.

CALEC masih merupakan prosedur eksperimental dan saat ini tidak ditawarkan di Mass Eye and Ear atau rumah sakit AS mana pun. Studi tambahan akan diperlukan sebelum perawatan tersebut diajukan untuk persetujuan federal.

Uji coba CALEC adalah studi manusia pertama dari terapi sel punca yang didanai oleh National Eye Institute (NEI), bagian dari National Institutes of Health (NIH) dan merupakan terapi sel punca pertama di mata di AS.

Kolaborator penelitian lainnya adalah Jia Yin, MD, PhD dan Reza Dana, MD di Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, MD, dari Dana-Farber Cancer Institute’s Connell and O’Reilly Families Cell Manipulation Core Facility, tempat pembuatan cangkok sel punca berlangsung; dan Myriam Armant, PhD, dari Boston Children’s Hospital; dan JAEB Center for Health Research.

Kebutuhan memulihkan kornea mendorong Jurkunas sebagai ilmuwan junior dan Dana, Direktur Layanan Kornea di Mass Eye and Ear, untuk mengeksplorasi pendekatan baru untuk meregenerasi sel epitel limbal. Hampir dua dekade kemudian, setelah studi praklinis dan kolaborasi dengan para peneliti di Dana-Farber dan Boston Children’s, adalah mungkin untuk secara konsisten memproduksi cangkokan CALEC yang memenuhi kriteria kualitas ketat yang dibutuhkan untuk transplantasi manusia.

Uji klinis tersebut disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dan Dewan Peninjauan Institusional (IRB) Mass General Brigham dan pasien pertama dirawat pada tahun 2018 di Mass Eye and Ear. Keberhasilan penyelesaian uji klinis tersebut dicapai melalui koordinasi yang erat antara tim bedah Jurkunas dan fasilitas produksi sel di Dana-Farber.

Penelitian seperti ini menunjukkan janji terapi sel untuk mengobati kondisi yang tidak dapat disembuhkan. Institut Terapi Gen dan Sel Mass General Brigham membantu menerjemahkan penemuan ilmiah yang dibuat oleh para peneliti menjadi uji klinis pertama pada manusia dan, pada akhirnya, perawatan yang mengubah hidup bagi pasien. hay