Terobosan Mutakhir Teknik Rekayasa DNA CRISPR/Cas9, Apa Manfaatnya?

Arif Nur Muhammad Ansori, Universitas Airlangga dan Yulanda Antonius, Universitas Surabaya

Teknologi penyuntingan dan pemotongan DNA terbaru, CRISPR/Cas9, merupakan terobosan penting dalam bioteknologi. Teknik ini merevolusi cara kita dalam memahami dan berinteraksi dengan dunia biologi.

Dengan pendekatan yang tepat, teknologi CRISPR/Cas9 dapat membawa manfaat besar bagi penelitian, kesehatan manusia, pertanian, hingga banyak bidang lain.

Dibandingkan dengan metode pemotongan dan penyambungan DNA tradisional, teknologi CRISPR/Cas9 menawarkan keakuratan, efisiensi, dan fleksibilitas yang jauh lebih baik. Keberadaannya sangat berharga dalam penelitian dan aplikasi bioteknologi-meski ada masalah etika yang perlu kita pertimbangkan.

Apa itu teknologi CRISPR/Cas9?

Teknologi CRISPR/Cas9 atau Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associated protein 9, awalnya ditemukan sebagai bagian dari sistem pertahanan alamiah bakteri terhadap virus. Sistem ini memungkinkan bakteri "memotong" dan "menyisipkan" urutan DNA dari virus. Tujuannya agar mereka bisa "mengingat" dan bertahan dari serangan yang sama di kemudian hari.

Para peneliti menyadur proses alamiah tersebut sebagai alat untuk merekayasa genom dengan tingkat presisi tinggi. Dengan mengarahkan Cas9, enzim "pemotong" DNA menuju ke lokasi tertentu dalam genom menggunakan RNA pemandu, selanjutnya peneliti dapat memotong DNA pada tempat yang spesifik tersebut. Walhasil, penambahan, penghapusan, atau modifikasi gen tertentu menjadi mungkin untuk dilakukan.

Saat ini, beberapa studi uji klinis telah dilakukan atau dalam proses.

Perusahaan biofarmasi Intellia Therapeutics yang bekerja sama dengan Regeneron Pharmaceuticals melakukan pengembangan NTLA-2001. Ini merupakan sebuah terapi berbasis teknologi CRISPR/Cas9 yang ditujukan untuk pengobatan penyakit genetik Transthyretin Amyloidosis (ATTR), penyakit langka yang terjadi karena penumpukan protein di jaringan tubuh. Uji klinis ini terdaftar di ClinicalTrials.gov dengan kode nomor NCT04601051.

Selain itu, terdapat CTX120, sebuah terapi berbasis sel CAR-T yang dikembangkan oleh CRISPR Therapeutics untuk pengobatan kanker sumsum tulang. Uji klinis untuk terapi ini terdaftar di ClinicalTrials.gov dengan kode NCT04244656.

Terapi gen berbasis teknologi CRISPR/Cas9 yang dikembangkan oleh CRISPR Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals, CTX001, sedang dalam uji klinis untuk pengobatan dua penyakit serius pada darah, yaitu talasemia beta dan sickle cell disease (penyakit sel sabit). Studi ini terdaftar di ClinicalTrials.gov dengan kode NCT03655678 untuk talasemia beta dan NCT03745287 untuk sickle cell disease.

Editas Medicine juga telah memulai uji klinis fase ½ untuk terapi gen EDIT-101. Terapi ini memiliki tujuan untuk mengobati penyakit mata langka yang dikenal sebagai Leber Congenital Amaurosis tipe 10 (LCA10). Studi ini dapat dilihat di ClinicalTrials.gov dengan kode NCT03872479.

Sejauh ini teknologi CRISPR/Cas9 telah mengubah paradigma dalam bidang genetika dan bioteknologi. Sebelumnya, teknik modifikasi genetik dikenal cenderung mahal, memakan waktu, dan acap tidak akurat.

Sebaliknya CRISPR/Cas9 merupakan teknologi yang lebih cepat, lebih murah, dan lebih akurat dalam modifikasi gen target yang diinginkan.

Dalam penelitian dasar, teknologi CRISPR/Cas9 memungkinkan peneliti mudah mengeksplorasi fungsi gen dan hubungan mereka dengan berbagai penyakit dan kondisi. Hal ini membuka jalan bagi peningkatan pemahaman kita tentang biologi pada level sel dan molekuler, serta memberikan fasilitas untuk pengembangan terapi baru.