Terobosan Mutakhir Teknik Rekayasa DNA CRISPR/Cas9, Apa Manfaatnya?

Para peneliti menyadur proses alamiah tersebut sebagai alat untuk merekayasa genom dengan tingkat presisi tinggi. Dengan mengarahkan Cas9, enzim "pemotong" DNA menuju ke lokasi tertentu dalam genom menggunakan RNA pemandu, selanjutnya peneliti dapat memotong DNA pada tempat yang spesifik tersebut. Walhasil, penambahan, penghapusan, atau modifikasi gen tertentu menjadi mungkin untuk dilakukan.

Saat ini, beberapa studi uji klinis telah dilakukan atau dalam proses.

Perusahaan biofarmasi Intellia Therapeutics yang bekerja sama dengan Regeneron Pharmaceuticals melakukan pengembangan NTLA-2001. Ini merupakan sebuah terapi berbasis teknologi CRISPR/Cas9 yang ditujukan untuk pengobatan penyakit genetik Transthyretin Amyloidosis (ATTR), penyakit langka yang terjadi karena penumpukan protein di jaringan tubuh. Uji klinis ini terdaftar di ClinicalTrials.gov dengan kode nomor NCT04601051.

Selain itu, terdapat CTX120, sebuah terapi berbasis sel CAR-T yang dikembangkan oleh CRISPR Therapeutics untuk pengobatan kanker sumsum tulang. Uji klinis untuk terapi ini terdaftar di ClinicalTrials.gov dengan kode NCT04244656.

Terapi gen berbasis teknologi CRISPR/Cas9 yang dikembangkan oleh CRISPR Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals, CTX001, sedang dalam uji klinis untuk pengobatan dua penyakit serius pada darah, yaitu talasemia beta dan sickle cell disease (penyakit sel sabit). Studi ini terdaftar di ClinicalTrials.gov dengan kode NCT03655678 untuk talasemia beta dan NCT03745287 untuk sickle cell disease.
Halaman Selanjutnya....