Tidak Lagi Memerlukan Transfusi Darah

Keberhasilan ini membuat pengobatan tersebut disetujui, sekaligus menjadi momen pertama dan penting di dunia bagi para peneliti, dokter, dan, yang paling penting, orang-orang dengan penyakit sel sabit dan talasemia beta.

Direktur Eksekutif Sementara Kualitas dan Akses Layanan Kesehatan di Badan Pengatur Produk Obat dan Kesehatan (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency/MHRA) Julian Beach, mengatakan baik penyakit sel sabit maupun thalassemia beta adalah kondisi yang menyakitkan seumur hidup yang dalam beberapa kasus bisa berakibat fatal.

"Sampai saat ini, transplantasi sumsum tulang yang harus dilakukan dari donor yang sangat dekat dan memiliki risiko penolakan merupakan satu-satunya pilihan pengobatan permanen," kata dia.

Kini ia mengaku senang mengumumkan telah mengesahkan pengobatan penyuntingan gen yang inovatif dan pertama yang disebut Casgevy itu. Dalam uji coba terbukti mengembalikan produksi hemoglobin yang sehat pada sebagian besar peserta dengan penyakit sel sabit dantransfuse dependentbeta-thalassemia, menghilangkan gejala penyakit.

Namun begitu, MHRA akan terus memantau secara ketat keamanan dan efektivitas terapi Casgevy melalui data keamanan dunia nyata dan studi keamanan pasca-otorisasi yang dilakukan oleh produsen. hay/I-1